Verona

Étude portant sur le traitement d’association par un médicament actif en comprimé et un autre médicament actif administré par voie intraveineuse ou sous-cutanée et visant à évaluer la modification de l'activité de la maladie chez des adultes venant de recevoir un diagnostic de syndrome myélodysplasique à risque élevé

Court résumé

Le syndrome myélodysplasique désigne un groupe de troubles caractérisés par une incapacité graduelle de la moelle osseuse (substance semi-liquide présente dans plusieurs os, notamment ceux de la colonne vertébrale) à produire des cellules sanguines normales. Chez certaines personnes atteintes d’un syndrome myélodysplasique, il existe un risque que le syndrome évolue vers une leucémie myéloïde aiguë et un risque de décès attribuable à la maladie elle-même. Les symptômes du syndrome myélodysplasique comprennent les suivants : fatigue, essoufflement, pâleur inhabituelle due à l’anémie (faible nombre de globules rouges), ecchymoses (bleus) inhabituelles ou apparaissant facilement et taches rouges sous la peau causée par un saignement. Cette étude vise à comparer l’efficacité et l’innocuité (sûreté d’emploi) du traitement associant le vénétoclax et l’azacitidine à celles du traitement associant l’azacitidine et un placebo (substance ne contenant aucun médicament actif), chez des participants qui viennent de recevoir un diagnostic de syndrome myélodysplasique à risque élevé. Le vénétoclax est un médicament expérimental mis au point pour le traitement du syndrome myélodysplasique. L’étude comprend deux groupes de traitement, soit un groupe de traitement où les participants recevront l’association vénétoclax et azacitidine et un groupe de traitement où les participants recevront l’association azacitidine et placebo. Les participants inscrits à l’étude seront des adultes venant de recevoir un diagnostic de syndrome myélodysplasique à risque élevé. À peu près 500 participants seront inscrits à l’étude dans environ 220 centres de recherche dans le monde. Dans un des groupes de traitement, les participants prendront des comprimés de vénétoclax par voie orale et recevront une solution d’azacitidine par voie intraveineuse (perfusion dans une veine) ou sous-cutanée (injection sous la peau). Dans l’autre groupe de traitement, les participants prendront des comprimés de placebo par voie orale et recevront une solution d’azacitidine par voie intraveineuse ou sous-cutanée. Le fardeau du traitement pourrait être plus grand chez les participants à cette étude que chez les personnes qui reçoivent le traitement de référence. Les participants assisteront à des visites régulières à l’hôpital ou à la clinique pendant l’étude. Les effets du traitement seront évalués par des évaluations médicales, par des analyses de sang et de moelle osseuse, par l’évaluation des effets secondaires et par les réponses aux questionnaires.

Étude Interventionnelle

Statut:
En cours, recrutement terminé
Maladies:
Syndrome myélodysplasique (SMD)
Recrutement:
531 patients
Phase:
  • 1
  • 2
  • 3
  • 4
Numéro de protocole:
M15-954
Distribution:
Répartition aléatoire
Modèle d’intervention:
Mode parallèle
Mode ouvert ou à l’insu:
Quadruple insu (participant/ aidant / chercheur / examinateur)
Objectif:
Traitement

 

Critères d’éligibilité

Attribut des participants:
Homme et femme

Âge:

18 ans et plus.

Critères d'admission :

- Diagnostic de syndrome myélodysplasique selon la classification de 2016 de l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) avec un taux de cellules blastiques dans l’échantillon de moelle osseuse prélevé par biopsie/ponction < 20 % lors de la sélection

- Les participants doivent répondre aux critères d’activité de la maladie suivants :

- Score IPSS-R (Revised International Prognostic Scoring System; score pronostique international révisé) global > 3 (intermédiaire, élevé ou très élevé)

- Score à l’indice fonctionnel de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2

- Participant admissible à une greffe de cellules souches hématopoïétiques non planifiée au jour 1 de l’étude ou participant non admissible à une greffe de cellules souches hématopoïétiques et ne prévoyant pas en recevoir une au jour 1 de l’étude

Critères d’exclusion :

- Traitement antérieur contre le syndrome myélodysplasique par un agent hypométhylant, une chimiothérapie ou une allogreffe de cellules souches

- Diagnostic antérieur de syndrome myélodysplasique lié à un traitement, de syndrome myélodysplasique découlant d’un néoplasme myéloprolifératif préexistant, de syndrome myélodysplasique/myéloprolifératif, incluant une leucémie myélomonocytaire chronique, une leucémie myéloïde chronique atypique, une leucémie myélomonocytaire juvénile et un syndrome myélodysplasique/myéloprolifératif inclassable

Endroits où a lieu cette étude clinique

Quebec - G1J 1Z4

Colombie-Britannique

Plus d’information sur cette étude

clinicaltrials.gov (anglais seulement)