De A à Z : l’étude clinique en détail

• Possibilité de jouer un rôle actif dans la prise en charge de votre santé.
• Accès à une équipe d’experts pouvant vous aider à mieux comprendre votre maladie.
• Possibilité de connaître les nouvelles études ainsi que les nouveaux médicaments ou traitements.
• Soins et examens additionnels propres à l’étude.
• Certitude que vous aidez d’autres personnes.

Tout traitement médical comporte des risques potentiels, et les études cliniques ne font pas exception. Vous devez connaître les possibilités d’effets néfastes et leur gravité.

Exemples de risques :

• manifestation d’effets secondaires, allant de complications légères et désagréables jusqu’aux réactions graves nécessitant des soins médicaux;
• prise d’un médicament inefficace;
• sentiment que l’étude est plus exigeante et vorace en temps que les traitements courants;
• obligation de modifier ou de suspendre votre traitement avant de commencer l’étude;
• désagréments liés à des interventions et examens médicaux additionnels.

Les avantages et les risques varient d’une étude à l’autre. Demandez au personnel de l’étude quels sont les avantages et les risques ci-dessus qui pourraient s’appliquer à l’étude à laquelle vous envisagez de participer.

Les patients sont-ils payés pour participer?

Les patients ne sont pas payés pour participer à des études cliniques de phase II, III et IV. Seuls les volontaires en bonne santé prenant part à des études de phase I (première étape d’évaluation) sont parfois rémunérés.

Devrai-je payer quoi que ce soit?

Le médicament ou le traitement à l’étude dans le cadre d’une étude clinique est gratuit. Vous devriez peut-être prévoir des frais de déplacements (pour vous rendre et revenir du centre où se déroule l’étude) ou de garde d’enfants, ou encore une perte de revenus causée par vos absences du travail. Le coordonnateur de recherche clinique vous aidera à évaluer les dépenses que vous pourriez devoir assumer tout au long de l’étude et à déterminer si vous serez remboursé.

Une étude exige qu’on procède régulièrement à des examens et à la collecte de données, ce qui pourrait nécessiter que vous subissiez des examens ou des interventions inhabituels pour vous. De plus, vous serez suivi de plus près que d’habitude par un médecin spécialisé dans le domaine visé par l’étude. Vous profiterez donc de soins de pointe. Il en va de même de l’information : les membres de l’équipe de recherche répondront à toutes les questions que vous pourriez avoir, à n’importe quelle étape de l’étude.

Lors des études cliniques, tout est mis en œuvre pour offrir des médicaments sûrs, mais certains patients peuvent quand même subir des effets secondaires. On effectue les premières phases des études en partie parce qu’on ne connaît pas encore tous les effets du médicament. La recherche vise donc à repérer les risques possibles liés au médicament ainsi que ses bienfaits. Si des études antérieures ont révélé des réactions indésirables possibles à un médicament, vous en serez avisé avant le début de l’étude.

L’équipe de recherche est qualifiée pour s’occuper de vous selon tous les scénarios possibles. Si vous avez une réaction indésirable, peu importe que l’effet secondaire soit connu ou non, vous devez en aviser immédiatement l’équipe afin d’assurer votre sécurité. Si vous n’êtes pas au centre où se déroule l’étude, joignez la personne à contacter en cas d’urgence indiquée sur votre formulaire de consentement.

La personne-ressource à contacter en cas d’urgence

Votre formulaire de consentement contient le nom et le numéro de téléphone d’une personne à contacter en cas d’urgence si vous pensez souffrir d’un effet secondaire ou d’une complication grave.

Un membre de l’équipe de recherche

Si votre santé n’est pas immédiatement menacée, mais que vous avez certaines préoccupations, adressez-vous au chercheur, au coordonnateur de la recherche clinique ou à tout autre membre de l’équipe : ces personnes sont responsables de votre tranquillité d’esprit, elles doivent vous tenir informé et répondre à toutes vos préoccupations.

N.B. : Si vous croyez être en danger, rendez-vous à la salle d’urgence de l’hôpital le plus près de chez vous.

Le représentant du comité d’éthique

N’oubliez pas, le comité d’éthique – entité indépendante non affiliée à l’étude clinique – est chargé de superviser l’étude à laquelle vous participez. Communiquez avec le représentant du comité d’éthique si :

• vous avez des questions sur votre rôle et vos droits en tant que participant;
• vous avez des inquiétudes ou des questions générales sur l’étude ou des plaintes à formuler;
• vous désirez formuler des commentaires sur l’étude.

En tant que volontaire, vous pouvez vous retirer de l’étude en tout temps pour quelque raison que ce soit. Les chercheurs utiliseront les données issues de votre participation jusqu’à ce point. Toutefois, il est crucial que vous signaliez à l’équipe tout effet secondaire ou toute aggravation de votre état avant de vous retirer de l’étude. Les membres de l’équipe documenteront les données vous concernant, qui pourraient être très importantes pour les résultats de l’étude. Ces personnes sont de surcroît chargées de vous aider à vous rétablir, que la détérioration de votre santé soit causée ou non par le traitement à l’étude, donc vous continuerez à recevoir des soins appropriés même après votre retrait de l’étude.

Avant tout, les règles de l’étude couvrent la sécurité des patients, donc respectez-les. Maintenez la communication ouverte et suivez ces étapes simples :

• Assurez-vous que votre (vos) médecin(s) traitant(s) et vos médecins de l’étude s’informent mutuellement des soins que vous recevez dans le cadre de l’étude et hors de celle-ci.
• Suivez attentivement la posologie du médicament à l’étude et vérifiez quels autres médicaments vous pouvez prendre.
• Notez comment vous vous sentez. Si, au cours de l’étude, vous ressentez des effets secondaires, signalez-les immédiatement.
• L’erreur est humaine. Si vous réalisez que vous avez manqué une dose ou que vous n’avez pas bien suivi les directives, consignez ce qui s’est passé et avisez l’équipe immédiatement.

En signant le formulaire de consentement, vous reconnaissez par écrit que vous comprenez pleinement le processus, les avantages et les risques de l’étude avant de vous y inscrire, et que vous savez que vous serez continuellement informé tout au long de l’étude. Ce consentement vise tant votre protection que celle des organisateurs de l’étude.

Ce document est d’abord examiné par le comité d’éthique, qui vérifie s’il reflète avec exactitude le protocole de l’étude. Comme tous les participants éventuels, vous recevrez le formulaire de consentement, qui décrit en détail l’objectif de l’étude, les interventions prévues, les risques et avantages potentiels, les responsabilités, les autres traitements, le coût de la participation et la rémunération, le cas échéant. Il explique également :

• comment votre vie privée sera respectée;
• comment la confidentialité et l’anonymat des données recueillies seront assurés;
• à qui poser vos questions ou avec qui évoquer vos préoccupations à tout moment.

Oui. En tant que volontaire, vous pouvez vous retirer d’une étude à n’importe quel moment même si vous avez signé un formulaire de consentement. Toutefois, les chercheurs devront connaître vos motifs, parce que ce qui vous dérange pourrait avoir une incidence sur ce que vivent d’autres participants.

Vous ne devriez jamais vous inscrire à une étude avant d’avoir bien saisi toute l’information la concernant ni signer un formulaire de consentement avant d’en avoir compris le contenu. Le rôle du chercheur est de s’assurer que vous prenez une décision éclairée. Prenez tout le temps nécessaire en présence du chercheur ou apportez le formulaire à la maison pour l’examiner avec votre famille et vos amis. Vous pourriez aussi demander à quelqu’un de vous accompagner à votre rencontre avec le personnel de l’étude.

Qu’est-ce qu’un placebo?

Un placebo est un traitement qui ne contient aucun ingrédient médicinal actif. Il possède la même apparence ou le même goût que le médicament expérimental, contient les mêmes ingrédients non médicinaux et est administré sous la même forme (p. ex., comprimé ou injection). Par exemple, il pourra s’agir d’une « pilule de sucre » ou, si le traitement est administré par injection, d’une injection de solution saline.

Quand décide-t-on d’utiliser ou pas un placebo?

On utilise souvent un placebo dans les études cliniques pour tester l’efficacité d’un nouveau médicament. Pour être jugé efficace, le médicament doit donner de meilleurs résultats que le placebo.

Comparer un nouveau médicament avec un placebo constitue la manière la plus rapide et la plus fiable de démontrer son efficacité thérapeutique. Cependant, assigner un patient à un groupe recevant le placebo peut poser un problème d’éthique, car cela enfreint son droit de recevoir le meilleur traitement disponible. Les placebos ne sont jamais utilisés lorsque le fait de ne pas fournir de traitement efficace au patient l’exposerait à des risques, surtout s’il est atteint d’une maladie grave. Dans ce cas, la plupart des études comparent le nouveau médicament à un médicament homologué.

Qu’est-ce que l’« effet placebo »?

On parle d’effet placebo lorsque les symptômes du patient s’atténuent alors qu’il reçoit un placebo. Cette réaction semble attribuable à la conviction profonde du patient quant à l’efficacité du traitement ou à ses attentes à cet égard. Elle pourrait également être due à la conviction du médecin que le traitement est efficace.

Cette réaction est tout à fait normale et ne signifie pas que les symptômes ne sont pas réels. Les scientifiques pensent que le cerveau pourrait produire des substances qui font que le patient se sent mieux et que l’intensité de ses symptômes diminue.

Vais-je savoir si un placebo est utilisé dans mon étude?

Oui. Chaque patient est informé, avant l’étude, qu’il recevra, au hasard, le médicament à l’étude ou un placebo. Il serait contraire à l’éthique de ne pas communiquer cette information.

Qu’est-ce qu’une étude comparative avec traitement de référence?

Une étude comparative avec traitement de référence sert à comparer un nouveau médicament avec un autre qui est déjà commercialisé, ou à comparer entre eux deux médicaments approuvés. Au cours des dernières années, ces études ont été plus nombreuses que les études comparatives avec placebo, parce qu’elles permettent aux chercheurs de bien comparer les effets d’un nouveau médicament avec ceux du médicament standard courant. On fait aussi toujours appel à ce type d’étude quand on juge dangereux ou contraire à l’éthique d’administrer un placebo à certains patients.

Est-ce mieux de recevoir le médicament à l’étude?

Pas forcément. Avant que l’étude soit terminée et les résultats connus, il est impossible de savoir lequel des deux traitements est le meilleur. Quel que soit le groupe auquel vous êtes affecté, vous avez la garantie que vous recevez les mêmes excellents soins médicaux.

Qu’est-ce que la randomisation?

Dans plusieurs études, les patients sont affectés à un groupe de traitement précis. La randomisation (aussi appelée répartition aléatoire) est un processus par lequel on attribue au hasard au moins deux traitements différents. Ce faisant, on évite l’obtention de résultats biaisés qui découlerait de la décision d’assigner un patient à un groupe donné.

Pourquoi recourt-on à la randomisation?

Il est primordial de répartir adéquatement les patients entre les groupes de traitement qui sont comparés; la randomisation permet de garantir que toute différence dans les résultats est attribuable au traitement reçu et non aux autres facteurs qui différencient les groupes.

Qu’entend-on par insu?

On dit qu’une étude est menée à l’insu – ou à l’aveugle – lorsqu’une ou plusieurs des parties prenant part à l’étude ignorent quel traitement est administré aux patients. Une étude peut être à simple insu, à double insu, à triple insu ou sans insu (ouverte).

Pourquoi mener des études à l’insu?

On vise ainsi à prévenir l’obtention de résultats biaisés : si les chercheurs savaient qui reçoit le médicament à l’étude et qui reçoit le placebo, ils pourraient être tentés de donner le médicament à l’étude (vraisemblablement efficace) à un patient qui pourrait davantage en bénéficier. Un chercheur pourrait également prodiguer des soins additionnels aux seuls patients qui reçoivent un placebo pour compenser l’inefficacité de celui-ci.

En ignorant quels participants reçoivent le médicament actif, le chercheur et l’équipe de recherche peuvent demeurer objectifs tout au long de l’étude. Ainsi, quel que soit le traitement administré à un patient, l’attention médicale et la qualité des soins qu’il reçoit sont les mêmes. De la même façon, un patient qui ignore quel traitement il reçoit ne peut se faire une opinion de celui-ci qui pourrait influer injustement sur les résultats de l’étude.

Quels sont les différents types d’insu?

Simple insu : Les chercheurs savent quel traitement ils donnent, mais les patients l’ignorent.

Double insu : Deux des parties prenant part à l’étude — généralement les chercheurs et les patients — ignorent quels traitements ont été attribués à quels patients.

Triple insu : Trois des parties prenant part à l’étude ignorent quels traitements ont été attribués à quels patients. Il s’agit en général des chercheurs qui réalisent l’étude, des patients et des chercheurs qui analysent les résultats obtenus.

Étude ouverte : Étude ne comportant aucun insu. Toutes les parties concernées savent quels traitements ont été attribués à quels patients.

Qu’arrive-t-il si je devine à quel groupe j’appartiens alors que je ne devrais pas le savoir?

Il est peu probable que vous puissiez déterminer votre groupe et le traitement qui lui a été attribué. Mais même si vous pensez savoir quel traitement vous recevez, il est très important que vous le suiviez conformément aux directives qui vous ont été fournies.

Puis-je refuser d’être dans le groupe qu’on m’a assigné?

À l’occasion, il arrive que des patients changent d’avis et ne veuillent plus participer à l’étude lorsqu’ils découvrent à quel groupe de traitement ils ont été affectés (p. ex., dans le cadre d’une étude ouverte). Ne laissez personne vous convaincre d’entreprendre ou de poursuivre une étude si vous n’avez aucun désir de le faire. Vous avez le droit, en tant que participant à une étude clinique, de changer d’avis.

Votre médecin pourra vous renseigner sur une étude qui pourrait vous intéresser et auquel vous seriez autorisé à participer. Vous avez peut-être aussi pris connaissance de publicités diffusées dans les journaux, à la télévision ou à la radio au sujet d’études cliniques en cours. Les bases de données et les sites Web sont également de bonnes ressources pour trouver la liste des études cliniques en cours. Vous pouvez consulter les études pour prendre connaissance de certaines des études menées par AbbVie.

Vous pouvez également consulter des listes d’études provenant d’autres sources fiables, dont clinicaltrials.gov, un site Web américain des National Institutes of Health. Celui-ci fournit de l’information à jour et impartiale sur des études cliniques portant sur un large éventail de problèmes de santé.

Santé Canada surveille l’information publique portant sur les études cliniques, dont la publicité. Le comité d’éthique évalue et approuve également les publicités dans le cadre de son processus d’examen.

Une publicité relative à une étude clinique doit fournir des renseignements de base au sujet de cette dernière : titre, objectif, principaux critères d’admissibilité et d’exclusion, endroit(s) où se déroule l’étude, et coordonnées pour communiquer avec le centre où se déroule l’étude afin d’obtenir de l’information additionnelle.

Santé Canada n’autorisera pas la diffusion d’une publicité laissant entendre qu’un médicament expérimental permet de traiter efficacement et de façon sûre le problème de santé ciblé ou qu’il assure une guérison certaine ou un soulagement complet des symptômes.

Il est bon de discuter avec votre médecin de tout ce qui a trait à votre santé, dont une éventuelle participation à une étude clinique. Les médecins ont à cœur les intérêts de leurs patients, et le vôtre vous fera savoir si, pour des raisons médicales, il serait avisé de ne pas prendre part à une étude clinique.

Nous vous incitons à faire vos propres recherches pour trouver des études menées dans votre région qui portent sur l’affection dont vous êtes atteint. Demandez à votre famille et à vos proches de vous aider à recueillir de l’information et à prendre votre décision. Si vous sollicitez leur contribution dès le départ, ils seront en meilleure position pour vous soutenir si vous décidez de prendre part à une étude clinique.

Des patients atteints d’une même affection peuvent présenter des différences importantes qui supposent des traitements différents. De plus, la présence d’autres problèmes de santé peut rendre le traitement plus complexe.

Dans le cadre d’une étude clinique, les chercheurs doivent être en mesure de rendre compte de tout ce qui peut influer sur les résultats de l’étude. C’est pourquoi il n’est pas toujours suffisant d’être atteint de l’affection sur laquelle porte l’étude pour pouvoir participer à celle-ci. Les critères d’admissibilité et d’exclusion des patients sont énumérés dans le protocole de l’étude et sont généralement énoncés dans les bases de données sur les études cliniques, de même que brièvement présentés dans les publicités. Ces critères visent à protéger les patients et à faire en sorte que les chercheurs obtiennent l’information voulue grâce à l’étude. Les objectifs de l’étude dicteront le type de patients recherchés : sujets en santé ou souffrant d’une maladie ou d’une affection précise.

Autres critères d’admissibilité et d’exclusion possibles :

• âge;
• sexe;
• stade ou gravité de la maladie;
• traitements antérieurs suivis ou non par un patient;
• médicaments que prend actuellement le patient;
• affections médicales autres que celle à l’étude.

Pour être admissible à une étude, vous devez satisfaire à ses critères d’admissibilité et d’exclusion.

Dès que vous aurez communiqué avec l’équipe de recherche, celle-ci passera en revue avec vous le processus d’obtention du consentement éclairé. Après avoir signé le formulaire de consentement, vous pourriez faire l’objet d’un processus de sélection additionnel, si le protocole de l’étude le prévoit.

Les chercheurs analysent attentivement toutes les données recueillies. Si les résultats sont positifs dans l’ensemble ou qu’une analyse plus approfondie s’impose pour répondre à une ou plusieurs questions, ils pourraient décider d’entreprendre la phase suivante des études, le cas échéant. En revanche, si le médicament ne s’est pas montré assez sûr ou efficace, ils pourraient choisir de mettre un terme aux études.

Lorsqu’une étude de phase III prend fin, les chercheurs étudient les données et décident si les résultats de l’étude justifient qu’on dépose une demande auprès des organismes gouvernementaux aux fins de la commercialisation du médicament.

La plupart des études cliniques se poursuivent pendant toute la durée prévue. Toutefois, il arrive que Santé Canada, le comité d’éthique ou le commanditaire y mettent fin prématurément, parce que le médicament entraîne des effets secondaires inattendus ou plus graves que prévu, les effets nocifs l’emportant alors sur les avantages. Il arrive également que le nombre de patients inscrits dans le temps imparti ne soit pas assez important pour permettre la poursuite de l’étude. Il se peut aussi qu’une étude soit interrompue parce que les résultats sont plus positifs que prévu. En effet, s’il est rapidement manifeste que le nouveau médicament est efficace, on peut mettre fin à l’étude de manière à rendre ce traitement disponible à grande échelle le plus rapidement possible.

Si l’étude à laquelle vous prenez part est interrompue prématurément pour quelque raison que ce soit, l’équipe de recherche vous en informera immédiatement et vous renseignera sur les étapes à venir. Les chercheurs s’engagent à vous fournir des soins continus : avec votre consentement, ils communiqueront avec votre professionnel de la santé, lui transmettront toute l’information relative à votre état de santé et vous confieront à ses soins.

Ils sont souvent publiés dans des revues médicales ou scientifiques évaluées par des pairs, ce qui signifie qu’avant qu’on en autorise la publication, les résultats sont étudiés et appuyés par des chercheurs et des experts qui s’intéressent aux mêmes questions que les chercheurs de l’étude. La révision par les pairs garantit la solidité de l’analyse et des conclusions publiées. Si les résultats sont importants, ils pourront également faire l’objet de discussions dans le cadre de réunions scientifiques avant d’être publiés. Informez-vous auprès de l’équipe de recherche pour savoir si les résultats de l’étude auquel vous avez participé ont été publiés ou le seront.