Verona

Le syndrome myélodysplasique désigne un groupe de troubles caractérisés par une incapacité graduelle de la moelle osseuse (substance semi-liquide présente dans plusieurs os, notamment ceux de la colonne vertébrale) à produire des cellules sanguines normales. Chez certaines personnes atteintes d’un syndrome myélodysplasique, il existe un risque que le syndrome évolue vers une leucémie myéloïde aiguë et un risque de décès attribuable à la maladie elle-même. Les symptômes du syndrome myélodysplasique comprennent les suivants : fatigue, essoufflement, pâleur inhabituelle due à l’anémie (faible nombre de globules rouges), ecchymoses (bleus) inhabituelles ou apparaissant facilement et taches rouges sous la peau causée par un saignement. Cette étude vise à comparer l’efficacité et l’innocuité (sûreté d’emploi) du traitement associant le vénétoclax et l’azacitidine à celles du traitement associant l’azacitidine et un placebo (substance ne contenant aucun médicament actif), chez des participants qui viennent de recevoir un diagnostic de syndrome myélodysplasique à risque élevé. Le vénétoclax est un médicament expérimental mis au point pour le traitement du syndrome myélodysplasique. L’étude comprend deux groupes de traitement, soit un groupe de traitement où les participants recevront l’association vénétoclax et azacitidine et un groupe de traitement où les participants recevront l’association azacitidine et placebo. Les participants inscrits à l’étude seront des adultes venant de recevoir un diagnostic de syndrome myélodysplasique à risque élevé. À peu près 500 participants seront inscrits à l’étude dans environ 220 centres de recherche dans le monde. Dans un des groupes de traitement, les participants prendront des comprimés de vénétoclax par voie orale et recevront une solution d’azacitidine par voie intraveineuse (perfusion dans une veine) ou sous-cutanée (injection sous la peau). Dans l’autre groupe de traitement, les participants prendront des comprimés de placebo par voie orale et recevront une solution d’azacitidine par voie intraveineuse ou sous-cutanée. Le fardeau du traitement pourrait être plus grand chez les participants à cette étude que chez les personnes qui reçoivent le traitement de référence. Les participants assisteront à des visites régulières à l’hôpital ou à la clinique pendant l’étude. Les effets du traitement seront évalués par des évaluations médicales, par des analyses de sang et de moelle osseuse, par l’évaluation des effets secondaires et par les réponses aux questionnaires.