NCT05782907

La colite ulcéreuse est un type de maladie inflammatoire de l’intestin qui cause de l’inflammation et des saignements au niveau de la paroi du rectum et du côlon (gros intestin). Cette étude vise à évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’upadacitinib chez des enfants atteints de colite ulcéreuse. Les événements indésirables et la modification de l’activité de la maladie seront évalués. L’upadacitinib (RINVOQ) est un médicament homologué pour le traitement de la colite ulcéreuse modérément à fortement évolutive chez l’adulte, et est à l’étude dans cette même indication chez l’enfant. Cette étude comporte deux périodes. La période 1 comprend 2 phases : une phase de traitement d’induction sans insu de 8 semaines, au cours de laquelle les médecins de l’étude et les participants sauront que le traitement administré est l’upadacitinib à la dose A (soit une dose équivalente à celle utilisée chez l’adulte, ajustée en fonction du poids corporel), suivie d’une phase de traitement d’entretien à double insu de 44 semaines, au cours de laquelle ni les participants ni les médecins de l’étude ne sauront quelle dose d’upadacitinib les participants reçoivent (upadacitinib à la dose B ou à la dose C). La période 2 consiste en une prolongation sans insu de la période 1, d’une durée de 260 semaines. Environ 110 enfants atteints de colite ulcéreuse modérément à fortement évolutive seront inscrits à l’étude dans jusqu’à 75 centres dans le monde. Les participants recevront l’upadacitinib sous forme de comprimés par voie orale à prendre une fois par jour, ou de solution par voie orale à prendre 2 fois par jour, environ à la même heure chaque jour, avec ou sans aliments. Les participants feront l’objet d’un suivi de 30 jours après chacune des phases (c’est-à-dire après la phase de traitement d’induction, la phase de traitement d’entretien, et la prolongation ouverte), s’ils ne prennent pas part à la phase suivante. Le fardeau du traitement pourrait être plus grand chez les participants à cette étude que chez les personnes qui reçoivent le traitement de référence. Les participants assisteront à des visites régulières à l’hôpital ou à la clinique pendant l’étude. Les effets du traitement seront mesurés par des évaluations médicales, des analyses de sang et des évaluations des effets secondaires, ainsi que par les réponses aux questionnaires.