NCT03969888
Court résumé
Cette étude vise à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'un médicament actif administré seul ou en association avec diverses doses d'un autre médicament actif chez des adultes atteints de fibrose kystique homozygotes pour la mutation F508del.
Étude Interventionnelle
- 1
- 2
- 3
- 4
Âge:
18 ans et plus.
Critères d'admission :
- Participants présentant un diagnostic clinique confirmé de fibrose kystique et homozygotes pour la mutation F508del de la protéine CFTR (CF transmembrane conductance regulator)
- Fonction pulmonaire stable
- Fonction pulmonaire ≥ 40 et ≤ 90 % de la valeur normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille au moment de la sélection
Critères d’exclusion :
- Antécédents de greffe d'organe solide ou de cellules souches hématopoïétiques
- Cirrhose avec hypertension portale
- Utilisation d'un modulateur de la protéine CFTR dans les 60 jours précédant la sélection
