NCT04948645
Court résumé
Le fosigotifator est un médicament expérimental à l'étude dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. Cette étude comporte 2 parties, et sera d'une durée allant jusqu'à 156 semaines. La partie 1 consiste en une étude comparative avec placebo, à répartition aléatoire et à double insu de 4 semaines. La partie 2 consiste en une période de prolongation avec traitement actif allant jusqu'à 152 semaines au cours de laquelle tous les participants recevront le fosigotifator.
Étude Interventionnelle
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Veuillez noter que la participation à cette étude clinique est offerte aux personnes qui souffrent de la maladie ou du trouble concerné par l'étude. |
Âge:
À partir 18 ans à 80 ans.
Critères d’admission :
- Participant devant disposer d'un aidant fiable et désigné
- Diagnostic confirmé de sclérose latérale amyotrophique (SLA) familiale ou de SLA sporadique
- Premiers symptômes de SLA apparus 36 mois avant la sélection
- Être capable d'avaler des aliments solides
- Absence d’infection par le virus de la COVID-19 au moment de la sélection
- Capacité vitale lente (CVL) ≥ 50 % de la valeur prédite (en fonction du sexe, de l'âge, de l'origine ethnique et de la taille) au moment de la sélection
- Chez les participants qui prennent des médicaments concomitants approuvés pour le traitement de la SLA (ou leurs composants) et constituant la norme de soins : le participant doit recevoir une dose stable de ces médicaments depuis plus de 30 jours avant le début de l'étude afin de pouvoir prendre part à l'étude. Pour l'édaravone, une dose stable est définie par l'achèvement de 2 cycles de traitement avant le début de l'étude.
Critères d’exclusion :
- Antécédents de démence/trouble cognitif grave au moment de la sélection
- Antécédents d'un trouble médical significatif sur le plan clinique (autre que la SLA) ou toute autre raison physique, psychologique ou psychiatrique qui, de l'avis du chercheur, nuirait à la sécurité du participant ou à sa participation à cette étude, ferait en sorte que le médicament à l’étude ne conviendrait pas au participant, ou exposerait le participant à un risque s'il participait à l'étude
- Antécédents de résultats anormaux aux analyses de laboratoire ou aux examens d'imagerie qui, de l'avis du chercheur, sont indicatifs d'un trouble cardiaque, endocrinien, hématologique, hépatique, immunologique, infectieux, métabolique, urologique, pulmonaire, gastro-intestinal, dermatologique, psychiatrique, rénal, neurologique significatif, et (ou) toute autre maladie majeure qui empêcherait l'administration du fosigotifator
- Cancer évolutif documenté ou soupçonné ou antécédents de cancer au cours des 5 dernières années (à l’exception du cancer de la peau non mélanique ou d’un carcinome localisé in situ du col de l’utérus traité avec succès)
- Les femmes ne doivent pas être enceintes, allaiter, envisager une grossesse ou faire de don/conservation d'ovules durant l'étude ou dans les 30 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude, ou l’équivalent de > 5 fois la demi-vie de ce médicament (selon la période la plus longue).
- Les hommes qui participent à l’étude ne doivent pas faire de don de sperme ou concevoir un enfant pendant l’étude et dans les 30 jours suivant la dernière dose du médicament à l’étude.
- Traitement par tout médicament expérimental dans les 30 jours (ou 5 fois la demie-vie du médicament, selon la période la plus longue) précédant la première dose du médicament à l'étude, ou participation en cours à une autre étude clinique
- Antécédents de traitement par le fosigotifator avant la participation à cette étude
- Antécédents récents (dans les 6 mois précédant la sélection) d'alcoolisme ou de toxicomanie
- Participation passée à une étude clinique portant sur l'utilisation des cellules souches pour le traitement de la SLA
- Utilisation actuelle ou prévue de stimulation diaphragmatique pendant l'étude
- Trachéotomie ou utilisation d'une assistance respiratoire non invasive pendant ≥ 22 heures par jour
